مترجم: علي طالبي
پس از سه دهه اميدواري همراه با شكستهاي متعدد، ژندرماني – فرآيند درمان يك بيماري توسط ايجاد تغيير در DNA فرد – ديگر يك درمان براي آينده محسوب نميشود، بلكه قسمتي از ابزارهاي درماني باليني امروز است.
محققان با مرور كامل و بهموقع از پيشرفتهاي اصلي در اين زمينه، گزارشي را ارائه كردهاند كه باعث انجام چندين فرآيند موفق ژندرماني براي معالجه بيماراني با شرايط خاص پزشكي شده است. سينتيا دونبار محقق ارشد در بخش خونشناسي انجمن ملي قلب، ريه و خون و عضو سازمان ملي سلامت ميگويد: راههاي متعددي براي اصلاح يا تغيير ژنوم فرد با دقت بالا ايجاد ميكند كه باعث ميشود زمينه براي ايجاد روشهاي گستردهتر و مؤثرتر ژندرماني فراهم شود. در زمينه تكنولوژيهاي نوظهور در زمينه اصلاح ژنوم نيز توضيحاتي ارائه شده است.
ژندرماني براي قرار دادن اصول ژنتيك در سلولها جهت جبران ناكارآمدي يا اصلاح ژنهاي غيرعادي طراحي شده است. براي مثال اگر يك ژن جهشيافته باعث ايجاد آسيب يا ناپديد شدن يك پروتئين اساسي شود، ممكن است ژندرماني بتواند يك كپي سالم و عادي از آن ژن ارائه كند تا عملكرد آن پروتئين به حالت عادي بازگردد.
محققان بر روي روشهايي تمركز كردهاند كه تاكنون بهترين نتايج را در ژن درماني بهدست آوردهاند: 1) قرار دادن حاملهاي ويروسي به صورت مستقيم در بدن يا استفاده از ويروسها براي تحويل ژنهاي درماني به سلولهاي بدن انسان، 2) انتقال خون يا سلولهاي مغز ساقه استخوان كه مهندسي ژنتيكي شدهاند از يك بيمار، بدين صورت كه تغييرات در آزمايشگاه بر روي آن اعمال شده و سپس مجدداً به همان بيمار تزريق شود.
ژندرماني كه ابتدا به عنوان يك روش معالجه براي ناهنجاريهاي موروثي در نظر گرفته شده بود، اكنون براي شرايط غيرارثي مانند سرطان نيز بهكار ميرود. براي مثال مهندسي لنفوسيتها يا گلبولهاي سفيد خون كه ميتوانند براي از بين بردن سلولهاي سرطاني مورد نظر استفاده شوند. ناهنجاريهاي عصبي ارثي، گروهي از ديگر بيماريهاي ژنتيكي و چندين سرطان مغز استخوان و گرههاي لنفاوي از ديگر بيماريها هستند.
اين ژندرمانيها توسط سازمان غذا و دارو تأييد شده و بسياري ديگر در حال بررسيهاي باليني هستند. نويسندگان اين مقاله به آينده ژندرماني نگاهي داشته و ارائه اين روشهاي درمان پيچيده به بيماران را به چالش كشيدهاند.
منبع: ساينس ديلي
